基因治疗的优点和缺点

基因疗法可以治愈致命疾病，例如脊髓性肌肉萎缩症 (SMA)。如果不及时治疗，SMA 患者的生活质量会随着年龄的增长而恶化。在英国，大约 40% 的孩子出生时患有 SMA。治愈不仅罕见而且痛苦。感谢基因治疗，让患者的治疗变得无痛。基因治疗有很多好处，但也有其局限性。基因疗法的优点和缺点看看这个基因工程的了不起的发明的优点和缺点。

什么是基因疗法？
这是识别失灵基因并将其复制以与注入患者体内的病毒结合的过程。病毒用更正的DNA替换坏的DNA。这种疗法通常用于患有退行性疾病的孩子，例如 MS(多发性硬化症)、SCID(严重联合免疫缺陷)和 SMA(脊髓性肌萎缩症)。

基因治疗的优点

患有严重 SMA 的孩子可能无法存活超过一年。基因治疗给很多家长带来了新的希望。除了长寿之外，基因疗法还有许多值得一提的优点。

1. 基因疗法是救命稻草
出生缺陷是婴儿死亡率的主要原因。只有结合健康基因并将其注入婴儿体内，才能治愈遗传缺陷。通过基因疗法，许多遗传疾病可以得到控制和治愈，从而降低死亡率。

2. 基因治疗是许多遗传疾病的解决方案
不仅是儿童，基因疗法是治疗患有遗传性疾病(如癫痫、糖尿病或阿尔茨海默氏症)的任何年龄患者的有效方法。在美国，超过 3 亿人受到由基因缺陷引起的不同疾病的影响。通过基因治疗，健康细胞可以取代不健康的细胞，为患者提供公平的治疗。

3. 提高生活质量
基因治疗研究的重点强调创造有效且痛苦较少的新药物和治疗程序。一旦治疗得当，患者可以活得更长，更不容易患上遗传疾病。
同样的方法也适用于其他生物体，如植物和动物。可以识别遗传缺陷并纠正它们以增强生物体的特征。

4. 基因疗法可用于治疗多种疾病
即使目前基于基因治疗的研究有限，但仍有许多研究正在进行中。这意味着世界甚至可以治愈无法治愈的疾病。预计基因疗法有助于治疗多种疾病。
根据最近的研究，基因疗法可以治愈一种罕见的失明形式，称为莱伯先天性黑蒙。同样的方法可以用来积极应对帕金森病。

5. 永久治愈是基因治疗的一大优势
一旦健康基因取代了有缺陷的基因，患者就不用再担心了，因为基因发生冲突的几率几乎为零。这意味着他们将被永久治愈。永久结果是基因治疗最突出的优势，因为病情没有逆转的机会。
还有一些变化可能会在治疗后遗传给下一代患者。这意味着新替换的基因将降低后代患类似疾病的风险。

基因治疗的缺点是什么？

科学家们坚信，这种基因疗法是技术和医学科学的一项辉煌发明。该技术为进一步的实验铺平了道路，这可能会极大地改变人类的生活。然而，一些担忧确实导致了基因治疗的缺点。下面重点介绍了一些基因治疗的局限性。

1. 基因治疗可能引起免疫反应
鉴于基因治疗仍处于实验阶段，并非所有人都确定治疗是否会对患者产生积极影响。输注后，人体的免疫系统可能会对注入复制基因的病毒做出不同的反应。
必须中和病毒的侵袭性，以避免患者系统发生任何事故。此外，白细胞对抗新引入的遗传物质，导致患者出现炎症、头痛或头晕等健康问题。最坏的情况是，免疫系统可能会完全抵抗基因改造，导致身体衰竭。

2. 基因治疗方法可能针对错误的细胞
在基因治疗的过程中，病毒可以影响人体中不止一种细胞。携带改变基因的病毒可能会感染其他健康细胞。
鉴于基因治疗针对特定类型的细胞，治疗并不能保证实验会产生积极的结果。当改变的病毒与健康细胞发生反应时，细胞可能会受到损害并产生不希望的结果。

3. 错误可能是致命的
基因治疗是在高度专业化的设施下进行的，专业人员对 DNA 结构、测序和区分有缺陷的细胞与健康细胞有深入的了解。
如果将与病毒结合的基因转移到患者身体的错误部位，则患恶性肿瘤的风险会更高。该疗法可能会变得致命，因为它还会加重患者的现有状况。

4. 基因疗法并不总能保证有效
这种方法仍然作为一种实验进行实践，医生向患者的护理人员明确说明治疗可能无效。因此，大多数已结束的试验都是基于动物而不是人类。
然而，人类对这种方法的反应可能不同，因为他们也可能对基因治疗产生抗药性或根本没有反应。在某些情况下，治疗完全有可能失败或恶化患者的健康。

5. 难以承受的费用是基因治疗的主要缺点
从基本测试到研究和治疗程序，成本让大多数家庭面临巨大压力。在美国，基因治疗的费用可能高达 100 万美元。尽管未来技术进步可能会降低成本，但就目前而言，基因治疗是一种只有特权阶层才能负担得起的治疗方法。
由于专利法，不可能负担治疗所需的仿制药。这意味着患者可以自己处理财务问题。

关于基因治疗的利弊的结论

基于上述基因治疗优缺点的结论是50/50。作为一种实验方法，该方法已被证明对许多儿科患者有帮助。至于基因治疗的局限性，研究人员可能需要更多的时间和资源来提出切实的证据。

关于基因治疗经常问的问题

基因治疗的优势是什么？
基因疗法是对因遗传缺陷或功能基因缺失而受阻的疾病或身体功能的治疗。基因疗法可以治愈许多疾病，包括癌症、囊性纤维化、心脏病、糖尿病、血友病和艾滋病。

基因治疗的缺点是什么？
基于 DNA 的基因治疗有几个危险。传递基因的方法和使用的许多载体可能会带来一些威胁。 DNA 突变 核或以其他方式损害附近组织，尤其是神经周围的组织，可能导致神经损伤或死亡。

基因疗法可以靶向错误的细胞吗？
递送到错误的组织将是低效的，从而对患者造成不利的健康后果。将治疗基因整合到患者的生殖细胞或产生精子和卵子的生殖细胞中只是靶向错误的一个例子。

为什么基因治疗不是永久治愈？
不幸的是，基因治疗并不像将基因注入循环那么简单。 DNA 由数百万个碱基组成，它们不能自行进入细胞，因此要将新的 DNA 片段输送到体内的细胞，必须将它们编码成病毒。

基因治疗的社会意义是什么？
它将提供新的治疗选择，并意味着以公平的方式做出此类决定并造福于个人和社会的新责任。

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